一周制药界重要事件回

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FDAEMA获批药物

⊙N/A

突破性治疗药物

⊙FDA授予君实生物抗PD-1疗法特瑞普利单抗突破性疗法治疗鼻咽癌。

⊙FDA授予万春医药普那布林（plinabulin）突破性疗法认定，用于预防化疗对非髓性恶性肿瘤诱导的中性粒细胞减少症.

一周内，两家国内研发药物获得FDA突破性疗法认定相当鼓舞人心，国内制药积跬步以至千里，希望更多的突破型药物的出现。

临床研究动态

⊙Vertex的囊肿性纤维化重磅药物Trikafta在6至11岁儿童组的临床试验中展示有效性和安全性，有望进一步扩大适用人群，这款药物的未来销售额相当可观。囊肿性纤维化的全球患者数约7.5万，Trikafta覆盖了近乎90%的表型。⊙辉瑞和BioNTech公布其第二类mRNA新冠疫苗的动物试验结果，接种动物获得较强免疫反应，病毒中和能力和T-细胞记忆能力。持续性的问题依旧是悬而未决。⊙AlbireoPharma的在研药物odevixibat在治疗罕见肝脏疾病PFIC中达到首要终点.计划于明年申请美国和欧洲的药物上市批准.Albireo此前刚刚终止了elobixibat在NASH的临床研究。Albireo同时通过公开发行股票募资1.6亿。⊙SperoTherapeutics的抗生素药物tebipenem在关键临床试验中达到临床终点用于治疗复杂性泌尿道感染(包括肾盂肾炎)。⊙Intra-CellularTherapies临床药物lumateperone在治疗双相重性抑郁症的试验中达到临床终点，这款药物此前已经获批于精神分裂症的治疗。?阿斯利康的腺病毒载体新冠疫苗AZD在健康接种者出现了横贯性脊髓炎状，试验被暂停，然而在没有公布调查结果，现在临床又获得绿灯继续进行。我前面说过，如果让我选择疫苗注射的话，基于病毒载体的肯定不会是我的首选。?Sarepta的DMD基因治疗药物SRP-被FDA要求提供额外剂量效力测试方法，在一系列沟通未果后，所计划的三期临床被迫延迟。近来FDAOTAT部门对基因治疗的要求和管控愈加严苛，和两年前的宽松导向有较大的转折，新任FDA大头StephenHahn的影响估计不小。?CorbusPharma的lenabasum在治疗全身性硬化症关键临床研究没有达到区别于安慰剂的效果。

?Satsumapharm治疗偏头痛症药物STS鼻腔喷剂，在三期临床未体现和安慰剂差异化效果，股价暴跌70%+。

合作收购融资⊙坊间传闻Gilead即将达成亿收购Immunomedics公司，这个交易相当糟糕，Gilead前CEO攒了半辈子的家底，都快花光了。⊙miNATherapeuticsB轮融资万，开发其短链活化核酸药物调控转录因子。它的主打药物MTL-CEBPA已经进入临床治疗晚期肝癌.它同时和BI,阿斯利康合作开发此类药物在代谢，遗传疾病的应用。aMoon是其主要投资人。⊙GenerateBiomedicines，Flagshippioneering早期全资5千万，内部孕育三年孵化出来的下一个主打公司。它的研发概念基于机器学习天然蛋白序列，结构和功能的关联，结合AI设计新型功能的蛋白药物和基因编辑蛋白。这个概念并非全新，Denovo设计的人工蛋白已经在临床上应用，以后会出现更多模板化，多功能的蛋白药物,人工智能药物离我们并不遥远了。⊙KorroBioA轮融资91.5M开发它的单碱基RNA编辑技术平台OPERA(OligonucleotidePromotedEditingofRNA)利用人体自身的RNA编辑系统，比如腺苷脫氨酶对靶向RNA进行单碱基编辑达到激活，改良或是抑制的效果。同样致力于RNA编辑的公司有Beam,Locana,Shape和WaveLifeSciences.本轮融资由WuCapital领投,其它投资人包括AtlasVenture,NewEnterpriseAssociates,启明创投，SurveyorCapital，CormorantAssetManagement,MPHealthcareVentureManagementandAlexandriaVentureInvestments.⊙OrasisPharmaceuticals完成C轮融资3千万美金开发其老花眼滴眼液药物CSF-1.新投资者BluestemCapital和现投资者VisionaryVentures领投，其它参投者包括SequoiaCapital,SBIInnovationFund,MaverickVenturesIsrael,LifeSciVenturePartners等。⊙CasmaTherapeutics完成5千万美元的B轮融资，致力于激活自吞噬机制（年诺贝尔奖）。主要投资人包括TheColumnGroup，EventideAssetManagement，SchroderAdveq和前期投资人ThirdRock。这家公司主要创始人BethLevine今年不幸因癌症离世。⊙TakedaPharmaceutical以5.62亿的价格兜售其欧洲和加拿大的非核心处方药业务予德国公司Cheplapharm。旨在缓解收购Shire后接近亿的沉重债务压力。⊙CureVac得到德国政府3亿美元的研究资助开发其新冠疫苗。⊙OncoImmune完成万B轮融资，开发它的主打药物CD24Fc在免疫和肿瘤方向的应用，同时正进行新冠危重病人的细胞因子风暴调控的临床研究。⊙CyclerionTherapeutics计划发行股票融资5千万，这家公司自IronwoodPharma独立出来后，就是麻烦不断，管线药物重挫，被迫裁员，资金链紧缩。公司的主要在研药物为游离鸟苷酸环化酶激活剂，先后在糖尿病和心肌梗塞方向折戟，现在转向中枢神经系统和镰状红细胞贫血症，也是孤注一掷了。⊙RecursionPharma完成D轮融资2.39亿，德国拜耳领投并达成研发人工智能药物的协议。这家公司的路子比较炫，数码生物制药公司。Recursion此前同武田制药，Sanofi签署了合作协议。它的技术基石是用图像分析的手段解析细胞在药物筛选过程中的多层次的变化。人工智能开发药物的公司还有Exscientia,Relay等⊙辉瑞投资万和TrilliumTherapeutics达成协议，共同开发CD-47-SIRPa药物。这个领域持续升温，大药厂纷纷撒钱收购合作，差异性其实蛮明显。⊙Catalent投资1.3亿在巴尔迪摩扩建基因药物生产基地。

IPO

⊙C4Therapeutics计划IPO筹集1亿资金，新任CEOAndrewHirsch上任的第一把火，AndrewHirsch更为人知是上个创业公司Bind的破产经历。被卸任的原C4CEOAndrewPhilips,将进入投资公司CormorantAssetManagement担职。创业阶段将核心技术人扫地出门，换上门外汉，看来公司的内部斗争激烈。C4和多家公司达成合作协议包括Roche,Calico和Biogen。不出意外，C4将是继Arvinas,NurixTherapeutics,KymeraTherapeutics之后上市的第四家蛋白靶向降解公司随后还有Cullgen，VividionTherapeutics。股票代码:CCCC。对这家公司的前景并不看好。⊙外泌体开发公司CodiakBioSciences计划IPO融资1亿美金.ARCH,Flagship和Fidelity是它的主要投资人(~60%控股)。Codiak设计了不同载运途径，和生产细胞株。这个平台最大的挑战几乎肯定是在CMC上。其它外泌体开发公司包括：MantraBio,AegleTherapeutics,EvoxTherapeutics,CapricorTherapeutics,arunabio等。⊙Grail计划上市，液体活检成为近年火热的领域，屡屡出现巨量超额的融资（Freenome,ThriveEarlierDetection）投资者蜂拥而入，对于癌症治疗，早检的意义不言而喻。Grail从illumina独立出来，也是Arch的得意之作（ARCH的下集即将推出),它的布局体现了ARCH的风格，大型融资(近20亿的总融资额），合作收购，规模化。年收购了中国活检第一人卢煜明教授创立的Cirina，主投机构DechengCapital顺水推舟参与到Grail的投资中，而Grail不仅收获了顶级技术和行业权威的领航，并且在布局亚太地区的版图上获得了重要战略前哨，可谓一举三得。Grail的上市也是一波三折，19年曾经计划在香港上市，多家中国背景的投资机构参与融资，而后种种原因又转回美国市场，由于市场的低靡而推延至今。Grail的Galleri平台检测游离DNA甲基化在50多种癌症的特有分布进行诊断，计划在年申请做为实验检测方法（LDT).Grail同时也在开发其它液体活检的方法。Grail接下来正在做三个大型试验验证Galleri平台在癌症早检的表现，烧钱还要继续进行下去.Grail的一个弱点是对于Illumina的依赖性，是否能灵活引进其它有竞争力的平台，对于它的发展是个重要的决策。⊙SilenceTherapeutics在纳斯达克发行美国存托股份，股票代号为SLN.SilenceTherapeutics这家来自欧洲的公司致力于RNA干扰疗法，和阿斯利康，武田制药和Mallinckrodt都有合作协议。⊙肿瘤药物开发公司PreludeTherapeutics计划上市融资1亿美金，Orbimed和Bakerbro是它的主要投资人。煮酒论药

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